Roska Botond neurobiológus látás-visszaállító génterápiája a világon egyedülálló, amit a szakma ez év januárjában a Nobel-díj előszobájaként is emlegetett Louis-Jeantet orvosi díjjal jutalmazott.
Az új terápia fényérzékenységet hoz létre
Roska Botond az M1 Életkor című műsorában elmondta, laboratóriumában genetikával, virológiával és a retinával foglalkozott. Majd ezek kombinációival való kísérletezés vezetett a terápia kidolgozásához, mely során vírusokkal juttatnak be genetikai agyagokat a retinába. Kutatócsoportjával feltérképezték, hogy a látórendszer különféle sejtjei hogyan nyerik ki a környezetből a vizuális információt.
A molekuláris mechanizmus alapján kidolgozott génterápiájuk visszaállíthatja azok látását, akik genetikai rendellenesség miatt lettek látáskárosultak.
„A mi terápiánk arról szól, hogy ha valaki teljesen megvakul, akkor a retina bármelyik sejtjébe vissza tudjuk hozni a fényérzékenységet. Ezt úgy érjük el, hogy baktériumokból vagy algákból kiszedünk egy olyan gént, ami ezeket fényérzékennyé teszi, és ezeket becsomagoljuk egy olyan vírusvektorba, amit utána beinjektálunk a szembe”
– mondta a neurobilológus.
A kísérleteket hosszú időn keresztül állatretinákon végezték. A Semmelweis Egyetem Retina Laboratóriumában a világon elsőként megvalósított technológia alkalmazásával tudtak továbblépni. Roska Botond kiemelte, Szabó Arnold egyetemi tanársegéd, a Retina Laboratórium vezetője Budapesten fejlesztette ki azt a technikát, amelynek segítségével humán retinákat lehet tanulmányozni.
Akár három hónapig is életben tudják tartani a humán retinát
Szabó Arnold elmondta, technikájuk segítségével sikerült létrehozniuk egy túlélő humán retina szövettenyészetet, ami azt jelenti, hogy a donorokból izolált retinát akár három hónapig is képesek életben tartani. Hozzátette, erre még a világon nem volt példa, eddig egyetlen laboratóriumnak sem sikerült ilyen hosszú időn keresztül életben tartania a humán retinákat.
A génterápiás fejlesztés, valamint a vírusok előállítása Bázelben történik, ezek tesztelése, illetve az élő szöveten kifejtett hatásuk vizsgálata és elemzése Budapesten zajlik.
Roska Botond állami kitüntetés kapott terápiájáért
Roska Botond munkásságát a legmagasabb magyar állami kitüntetésnek számító Magyar Szent István-renddel ismerték el. A kitüntetést, mely a Magyarország érdekében tett legkiemelkedőbb, különleges érdemek, kimagasló életművek, nemzetközi téren szerzett jelentős értékek elismerésére szolgál, Roska Botond augusztus 20-án vette át Áder János köztársasági elnöktől.
A díj kapcsán Roska Botond elmondta, „soha nem gondoltam volna, hogy a hazámtól egy ilyen nagy megtiszteltetést kapok, talán a legnagyobb elismerés, amit valaha kaptam. Magyarországon születtem, itt nőttem fel, magyar vagyok, és jólesik az embernek, hogy ha a saját közössége, a saját hazája megbecsüli”.
Roska Botond kísérletei és módszere jelentőségét az is növeli, hogy a következő évtizedekben várhatóan nő az időskori sárgafoltsorvadással küzdők száma, és ezeknek a betegeknek is megoldást jelenthet a Roska-módszer.